Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 januari 2020 voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar en ouder. Hiermee volgt minister Bruins van medische zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland. Dit besluit betekent dat het medicijn vergoed wordt in de periode dat er onderzoek wordt gedaan naar de (kosten)effectiviteit van dit medicijn.

Het UMC Utrecht is expertisecentrum voor de spierziekte SMA. Sinds april 2017 worden patiënten met SMA, tot 9,5 jaar oud, in het UMC Utrecht behandeld met Spinraza.

 De afgelopen maanden werden afspraken gemaakt over het onderzoek naar effectiviteit van Spinraza en de behandeling hiervan bij patiënten met SMA, vanaf 9,5 jaar en ouder. Dit was in nauw overleg met patiëntvereniging Spierziekten NL, fabrikant Biogen, het Zorginstituut Nederland en het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn & Sport. Neuroloog en hoofd van het SMA-expertisecentrum Ludo van der Pol is blij dat dit besluit er nu ligt: “De eerste resultaten van behandeling bij kinderen onder de 9,5 jaar oud zijn veelbelovend. Het is belangrijk dat we hier goed onderzoek naar doen. Ook voor oudere patiënten. Met dit besluit is dat nu mogelijk.”

Voorbereidingen

Het UMC Utrecht treft nu voorbereidingen zodat behandeling van SMA-patiënten vanaf 9,5 jaar oud zo snel mogelijk veilig kan worden opgestart begin 2020. We doen dit in nauwe samenwerking met de patiëntenvereniging Spierziekten NL.

 Ouders en patiënten met SMA die in het verleden tenminste één keer bij het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht zijn geweest, ontvangen deze week een brief van het UMC Utrecht. Ouders en/of verzorgers en patiënten met SMA kunnen voor meer informatie contact opnemen met Spierziekten NL en het SMA-expertisecentrum.

SMA

SMA (spinale musculaire atrofie ofwel spinale spieratrofie) is een erfelijke ziekte die zich meestal al openbaart op de kinderleeftijd. SMA leidt tot zwakte van de spieren, doordat de aansturing van de spieren vanuit het ruggenmerg onomkeerbaar verstoord is. De spierzwakte neemt in een tijdsbestek van maanden tot vele jaren vaak geleidelijk toe. Dit kan leiden tot ernstige invaliditeit en zelfs tot overlijden, doordat ook de ademhalingspieren in het ziekteproces betrokken zijn. SMA kent vier typen.